Generiskt namn: Eplontersen
Doseringsform: subkutan injektion (45 mg/0,8 ml)
Läkemedelsklass: Diverse metabola ämnen
Vad är Wainua?
Wainua (eplontersen) används för att behandla polyneuropati av ärftlig transtyretinmedierad amyloidos (hATTR-PN eller ATTRv-PN), som är en sällsynt, progressiv sjukdom som kan vara dödlig om den inte behandlas. Amyloidos är en sjukdom som orsakas av en ansamling av onormala proteiner som kallas amyloid. Eplontersen verkar genom att minska mängden TTR-protein som tillverkas, vilket bromsar sjukdomsutvecklingen och förbättrar neuropati och patientens livskvalitet.
Wainua läkemedelsklass av läkemedel som kallas LICA (ligandkonjugerad antisensoligonukleotid). Wainua verkningsmekanism är genom att orsaka nedbrytning av mutant och vildtyp TTR-mRNA genom att binda till TTR-mRNA, vilket sänker serum-TTR-protein och TTR-proteinavlagringar i vävnader.
Wainua ges som en månatlig självadministrerad subkutan injektion med en autoinjektor.
Wainua FDA-godkännande beviljades den 21 december 2023 till AstraZeneca för att behandla polyneuropati av ärftlig transtyretinmedierad amyloidos hos vuxna. Wainua FDA-godkännande kom efter positiva resultat från den kliniska fas III-prövningen NEURO-TTRANsform (NCT04136184).
Vad är ATTR amyloidos?
ATTR-amyloidos orsakas av ett protein i kroppen som kallas transtyretin (TTR) som ändras från sin normala form och sedan bildar fibrösa klumpar. Dessa klumpar av missformat protein deponeras sedan i olika organ och nerver, vilket kan stoppa organen och nerverna från att fungera korrekt.
ATTR amyloidospolyneuropati (ATTR-PN) är uppbyggnaden av amyloidprotein i nerver och kan orsaka symtom som känselförlust, stickningar, domningar eller smärta i händer och fötter.
ATTR-kardiomyopati (ATTR-CM) är när klumpar av amyloid byggs upp i hjärtvävnaden, vilket påverkar hjärtats förmåga att fungera korrekt, vilket leder till symtom som liknar hjärtsvikt och ett förstorat hjärta.
Wainua biverkningar
Wainua-biverkningar är kräkningar (9 %), protein i urinen (8 %), reaktioner på injektionsstället (7 %), dimsyn (6 %), grå starr (6 %) och minskade A-vitaminnivåer i serum (15 %). Låg vitamin A-nivå är en allvarlig men vanlig biverkning av behandling med detta läkemedel. Din vårdgivare bör berätta för dig att ta vitamin A-tillskott medan du använder eplontersen. Ta inte mer än den mängd vitamin A som din läkare har rekommenderat. Ring din vårdgivare om du får ögonproblem som svårigheter att se på natten, eller i svagt upplysta områden (nattblindhet) eller torra ögon. Om du utvecklar ögonproblem medan du får behandling med detta läkemedel, bör din läkare skicka dig till en ögonläkare.
Atrioventrikulärt (AV) hjärtblock är en allvarlig biverkning som inträffade hos 2 % av patienterna i kliniska prövningar.
Detta är inte en komplett lista över biverkningar, och andra kan förekomma. Ring din läkare för medicinsk rådgivning om biverkningar. Du kan rapportera biverkningar till FDA kl 112.
Innan du tar detta läkemedel
Graviditet
Berätta för din vårdgivare om du är gravid, planerar att bli gravid eller tror att du kan vara gravid, eftersom det inte är känt om Wainua kan skada ditt ofödda barn. Förändringar i vitamin A-nivåer och vitamin A-tillskott i samband med användningen av Wainua kan skada ditt ofödda barn.
Amning
Berätta för din vårdgivare om du ammar eller planerar att amma. Det är inte känt om Wainua kan passera över i din bröstmjölk eller skada ditt barn. Prata med din vårdgivare om det bästa sättet att mata ditt barn medan du använder detta läkemedel.
Hur ska jag använda Wainua?
Läs den detaljerade bruksanvisningen som följer med din endos autoinjektor. Din vårdgivare kommer att visa dig eller din vårdgivare hur, var och när du ska injicera det.
Om du eller din vårdgivare har några frågor, fråga din vårdgivare.
Bruksanvisning
Ta ut endosautoinjektorn från kylskåpet 30 minuter före injektionen och låt den värmas till rumstemperatur. Använd inte andra uppvärmningsmetoder.
Inspektera autoinjektorn visuellt för partiklar och missfärgning före administrering. Lösningen ska se färglös till gul ut. Använd inte om grumling, partiklar eller missfärgning observeras före administrering.
Wainua injiceras under huden (subkutant) i magområdet (buken) eller på framsidan av dina övre ben (lår) av dig eller en vårdgivare. En vårdgivare kan också ge dig en injektion i det yttre området av din överarm.
Wainua ska injiceras en gång på samma dag i varje månad
För mer detaljerade instruktioner med diagram klicka här Wainua Patientinformation
Om du missar en dos, ta den missade dosen så snart som möjligt. Injicera sedan Wainua 1 månad från datumet för din sista dos för att komma tillbaka till ett månatligt doseringsschema. Om du har frågor om ditt schema, fråga din vårdgivare.
Doseringsinformation
Rekommenderad Wainua-dos: 45 mg administrerad som subkutan injektion en gång i månaden.
Hur effektiv är Wainua?
I den globala, öppna, randomiserade fas 3 NEURO-TTRansform-studien för Wainua på patienter med ATTR amyloidospolyneuropati (ATTRv-PN) fanns en 81,2 % minskning av serumtranstyretinkoncentrationen (TTR) jämfört med baslinjen, vilket visade att eplontersen minskade TTR-proteinproduktionen.
Studien visade att eplontersen hade en statistiskt signifikant effekt på det modifierade Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), vilket är ett mått på neuropatisk sjukdomsprogression jämfört med placebogruppen.
Behandlingen förbättrade också signifikant patientrapporterad livskvalitet jämfört med den externa placebogruppen (p<0,0001) mätt med Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).
Eplontersen studeras också vid behandling av ATTR-kardiomyopati (ATTR-CM).
Interaktioner
Berätta för din vårdgivare om alla läkemedel du tar, inklusive receptbelagda och receptfria läkemedel, vitaminer och växtbaserade kosttillskott.
Berätta för din vårdgivare om du tar:
Vitamin A eller betakarotentillskott.
Fråga din vårdgivare eller apotekspersonal om du är osäker på om du tar något av dessa läkemedel. Vet vilka mediciner du tar. Håll en lista över dem för att visa din vårdgivare eller apotekspersonal när du får ett nytt läkemedel. Inte alla möjliga interaktioner listas här.
Wainua bipacksedel
Läs Wainua bipacksedel för mer detaljerad information om detta läkemedel. Wainua PI innehåller mer detaljerad information om indikationer och användning, dosering och administrering, klinisk farmakologi, kliniska studier, läkemedelsinteraktion och mer. Diskutera eventuella medicinska frågor du har med din läkare eller annan vårdgivare. Detta är inte all information du behöver veta om detta läkemedel för säker och effektiv användning, och det ersätter inte att du pratar med din läkare om din behandling.
Ingredienser
Aktiv ingrediens: eplontersennatrium.
Inaktiva ingredienser: dibasiskt natriumfosfat, vattenfritt; monobasiskt natriumfosfat, dihydrat; natriumklorid; vatten för injektion, och kan innehålla saltsyra och natriumhydroxid för pH-justering.
Lagring
Förvara i kylskåp mellan 36°F till 46°F (2°C till 8°C) i originalkartongen.
Den kan också förvaras i rumstemperatur som inte är högre än 86°F (30°C) i originalkartongen i upp till 6 veckor.
Låt inte läkemedlet nå temperaturer över 86°F (30°C).
Om du inte använder en autoinjektor som hålls i rumstemperatur inom 6 veckor, kasta den.
Får inte frysas.
Utsätt inte detta läkemedel för värme eller ljus.
Swedish